跨越“0到1”，走向“1到10”：药捷安康国产原创药替恩戈替尼的价值落地探索

一款创新药的价值，究竟从哪里开始，又在哪里真正兑现？

随着中国创新药研发能力不断提升，行业竞争也在发生变化。过去，一款新药能否获批上市，是衡量研发能力的重要节点；如今，从解决真实临床需求，到经受持续的临床验证，再到进入全球市场，创新药的价值链正在进一步延伸。

这一变化也体现在《医药工业“十五五”规划》所提出的发展方向中。规划提出增强原始创新能力，支持首创新药（FIC）和同类最优药物（BIC）研发，并推动创新药国际化。

作为全球首个获批用于治疗FGFR抑制剂经治耐药胆管癌的药物，药捷安康首款商业化产品捷恩泰®（替恩戈替尼）所聚焦的临床需求，与规划提出的支持新靶点、新机制、新药物类型首创新药方向相契合。从针对FGFR抑制剂耐药问题研发，到中国获批上市，再到推进全球多中心临床研究，替恩戈替尼正进一步拓展其临床价值与全球开发空间。

从细分临床需求切入，聚焦FGFR耐药问题

替恩戈替尼最初聚焦的，并不是一个已经拥有成熟治疗方案的大适应证，而是胆管癌中一个范围相对有限、但临床需求明确的患者群体——既往接受FGFR抑制剂治疗后进展的FGFR2融合或重排胆管癌患者。

这是一个被全球药企反复试探、又相继退出的赛道。药捷安康创始人、董事长兼CEO吴永谦透露，2019年公司便纳入了耐药胆管癌患者，此后观察到美国至少三家上市公司试图进入这一赛道并投入大量资金，但到2022年、2023年前后，这些公司陆续发现对耐药患者几乎难以取得良好疗效，因此全部退出。

FGFR是胆管癌精准治疗的重要靶点之一。第一代FGFR抑制剂为部分患者提供了新的治疗选择，但随着治疗持续，获得性耐药逐渐成为临床实践中的难题。肿瘤可能通过FGFR2激酶结构域出现新的耐药突变，或激活其他旁路信号重新获得生长能力。对于已经接受多线治疗的患者而言，一旦FGFR抑制剂失效，后续靶向治疗选择十分有限。

因此，替恩戈替尼研发所针对的核心问题，是在FGFR抑制剂治疗后出现耐药的患者中，寻找新的治疗选择。从这一相对狭窄的临床需求切入，意味着药物能否真正解决耐药问题，是其价值能否成立的关键。

在药物设计层面，替恩戈替尼采取了与传统单一靶点抑制不同的研发思路。公开研究显示，替恩戈替尼是一款多靶点小分子激酶抑制剂，主要作用于FGFR1-3、JAK1/2、VEGFR以及Aurora A/B等多个激酶通路。其采用全新化学骨架设计，通过与FGFR铰链区形成3个氢键实现高亲和力结合，能有效规避因氨基酸突变引发的耐药。

不过，对于创新药而言，分子设计只是起点。这样的研发思路能否真正转化为患者获益，最终仍需要临床数据来验证。

从临床价值验证到多适应症拓展，延伸产品价值空间

替恩戈替尼针对这一临床需求的治疗价值，首先在FIRST-08研究中得到验证。该研究在中国开展，纳入既往接受系统性化疗及至少一种FGFR抑制剂治疗后进展、且携带FGFR2融合或重排的晚期或转移性胆管癌患者。

截至2025年12月27日，研究共纳入50例患者。经盲态独立中心审查，替恩戈替尼客观缓解率为28.0%，疾病控制率为82.0%，中位缓解持续时间为8.5个月，中位无进展生存期为6.0个月，中位总生存期为20.7个月。星展银行研报指出，这一中位总生存期甚至高于同类药物在二线治疗中18.3个月的平均水平。

ctDNA分析显示，治疗至第3周期第1天时，患者循环肿瘤DNA的最大变异等位基因频率较基线中位相对下降83.7%（P＜0.0001），进一步为替恩戈替尼的抗肿瘤活性提供了分子层面的观察依据。

安全性方面，传统泛FGFR抑制剂常见的高磷血症与眼部毒性在替恩戈替尼治疗中并不多见。较常见的3/4级治疗相关不良事件为高血压（42.0%）和掌跖红斑感觉异常综合征（16.0%），临床可通过规范的血压管理与剂量调整应对，未发生5级治疗相关不良事件。

与此同时，替恩戈替尼还在前列腺癌、乳腺癌、肝癌等实体瘤中推进临床研究。其中，在前列腺癌领域，替恩戈替尼联合新型内分泌治疗（NHT）用于经治后进展的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）的中国II期临床试验已于9月完成首例患者给药。

从胆管癌后线这一明确的细分需求切入，再向前列腺癌、乳腺癌等更大适应症拓展，替恩戈替尼正在尝试从单一适应症的临床价值，进一步打开产品的长期价值空间。

从中国获批走向全球市场，替恩戈替尼迈入“1到10”

创新药的另一道考题，是能否从中国临床价值验证走向全球开发。

“十五五”规划提出提升创新药国际化水平，这背后反映的是中国创新药竞争坐标正在变化：全球多中心临床、海外注册和国际商业化，逐渐从“加分项”变成创新药全球竞争力的重要组成部分。

替恩戈替尼的全球化开发并非在中国获批后才开始，而是与国内研发和注册进程同步推进，目前已经进入较为深入的临床阶段。针对FGFR抑制剂经治后进展的胆管癌患者，其全球多中心注册性III期临床试验FIRST-308已于2026年7月完成全部受试者入组，临床中心覆盖美国、欧洲及亚洲等地区。

目前，产品已获得美国FDA针对胆管癌的孤儿药认证和快速通道资格，以及欧洲EMA针对胆道癌的孤儿药认证，为后续海外注册开发提供了相应的监管通道支持。

海外市场的商业价值，也是替恩戈替尼推进全球开发的重要考量。吴永谦此前在接受媒体采访时表示，美国市场的定价可以参考同类药物：佩米替尼年治疗费用约为32万至35万美元，近期部分KRAS药物年治疗费用约45万美元，IDH抑制剂在胆管癌领域的年治疗费用约42万美元。

如果未来替恩戈替尼能够在欧美市场获批，上述同类创新药的定价水平，也可作为观察其海外商业化空间的参考。

“药物上市只是万里长征第一步，未来将持续开展确证性研究、联合治疗探索，推进全球多中心临床，惠及全球肿瘤患者。”吴永谦表示。

对于药捷安康而言，替恩戈替尼已经完成了从“0到1”的关键跨越，而接下来的“1到10”，仍需要更多临床数据、适应症拓展以及全球注册和商业化进展持续验证。

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