阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清：进博会为罕见病提供各维度的交流平台，期待政策进一步支持

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蓝鲸新闻11月6日讯（记者 屠俊）欧洲一项研究表明，与未罹患罕见病的参照组相比，罕见病患者的总体社会成本高出六倍。近年来，罕见病的保障问题正在受到越来越多的关注，而阿斯利康则加速投资以推动罕见病治疗方案和疾病诊疗的发展，探索更多的可能性。

本届进博会上，阿斯利康带来在中国已上市的三款创新罕见病药物，均为进博会平台孕育的“进博宝宝”，覆盖成人全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）、非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）、阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）及I型神经纤维瘤病（NF1），其中两款已纳入国家医保目录。这些“进博宝宝”的成功落地，不仅充分体现了进博会的创新溢出效应，更生动诠释了创新疗法从“展品”到“药品”，再到“可及”的“中国速度”，惠及中国罕见病患者。

阿斯利康中国副总裁、罕见病事业部负责人胡轶清在接受蓝鲸新闻采访时指出，近年来，国家在“健康中国2030”规划中，秉持“全民健康”的理念。在过去七八年间，国家出台了多项对罕见病患者有利的政策，包括在注册端为罕见病用药提供优先审评和绿色通道，以及通过海南博鳌和北京天竺等先行先试区的政策，加速让尚未上市的罕见病药品惠及中国患者。

另外，在诊疗体系中，自第一批、第二批罕见病目录发布以来，目前已有207种罕见病药物被纳入国家医保目录。同时，在国家卫健委指导下，建立了覆盖419家医院的罕见病协作网，参与罕见病诊疗工作的专家数量也显著增长，有效改善了过去“治疗罕见病的专家比患者还少”的局面。随着越来越多的专家投入到罕见病诊疗工作中，诊疗体系的建设已初具规模。

“然而，我们仍期待政策能进一步支持，帮助罕见病患者用上全球最先进的药品，其中非常关键的环节是支付。”胡轶清表示，“虽然目前已有部分罕见病药物进入国家医保目录，但患者仍需承担一定的自付比例。如果通过进一步降低医保目录内罕见病药物的自付比例，利用商业保险创新目录，或通过大病保险、医疗救助金、惠民保以及慈善救助金等，对医保目录内的罕见病药品进行二次报销，这将显著减少患者的自付压力，使他们能够用上新药，并规范用药时长，从而获得更好的治疗效果。”

胡轶清进一步分享道，“在罕见病的支付问题上，虽然各国政策不同，但一个共同且深刻的经验是由国家设立罕见病专项保障基金，为罕见病患者提供定向支持。以俄罗斯的‘Circle of Kindness’项目为例，政府通过立法向高收入人群征收额外税款成立专项基金，专门用于全额覆盖重症罕见病儿童的治疗费用。”

胡轶清认为，中国庞大的人口和政策支持为罕见病事业的发展提供了土壤，更能够助力中国的生物科技创新实现“弯道超车”。她表示，虽然罕见病单病种的发病率极低，但由于中国人口基数大，从绝对数量上看，中国罕见病患者数量远超其他单一国家，这一优势将帮助临床专家积累大量高质量、具有科学价值的临床数据和实践经验，并通过学术成果反哺全球罕见病治疗的发展，让中国的声音走向世界舞台。

据悉，在全球范围内，阿斯利康已推出6款创新罕见病疗法，并在中国同步推进超过10项Ⅲ期临床研究。未来5年，阿斯利康计划在中国引入10款以上新产品或新适应症，覆盖罕见血液与肾脏疾病、骨骼与内分泌疾病、罕见心肌病与淀粉样变性、罕见神经性疾病及罕见肿瘤等领域，预计惠及超过5万名患者。

胡轶清指出，进博会已成为促进各方合作交流、促成更多在华投资的重要平台。得益于进博会“溢出效应”，阿斯利康与山东省政府的良好合作，进一步推进了青岛儿童神经纤维瘤病的早期筛查工作。

瑞颂制药首席执行官、阿斯利康首席战略官Marc Dunoyer认为，阿斯利康在罕见病领域的使命与中国国家发展战略目标的重点高度契合，中国医药领域的创新力量也正在全球范围内发挥着重要作用。“随着中国罕见病防治政策的持续完善、创新生态的不断成熟以及国际合作的深化，各方力量将进一步凝聚。阿斯利康也将继续发挥自身优势，以创新赋能中国罕见病防治事业发展，期待与中国的科研机构、医药企业深度协作，推动更多罕见病药物的研发与应用，为患者带去更多健康希望。”

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